培育出亨廷頓舞蹈病基因敲入豬的國際研究團隊 中科院廣州生物院供圖

記者從中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院獲悉，廣東科學家領銜的國際研究團隊經過四年努力，首次利用基因編輯技術和體細胞核移植技術，培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準地模擬出人類神經退行性疾病。

該項成果于3月30日在線發表在生物學頂尖學術期刊《細胞》上，論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院教授李曉江、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學、美國埃默里大學教授李世華。

研究人員在觀察亨廷頓舞蹈病基因敲入豬 中科院廣州生物院供圖

該研究結果顯示，亨廷頓舞蹈病基因敲入豬模型不但能夠模擬亨廷頓病患者在大腦紋狀體的神經元選擇性死亡的典型病理特征，在行為上也表現出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為，并且，這些病理及行為學表型都可以穩定地遺傳給后代。

暨南大學副校長洪岸接受記者采訪時表示，該項成果標志著中國科學家在大動物模型研究領域取得了重大突破，為人類重大疾病的發病機理研究和創新藥物的研發提供了重要的技術支撐，也將為國家腦科學與內腦研究重大戰略部署，推進科技成果應用技術的轉化做出應有的貢獻。

中科院院士裴鋼在得知該成果發表后表示，中國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次中國科學家在豬的疾病模型研究中又取得重大進展，表明中國在大動物模型的研究中已走在世界前列，將極大地推動中國生物醫藥產業的創新發展。

中山大學附屬第一醫院神經科教授裴中接受記者采訪時表示，臨床醫生們在討論研究亨廷頓舞蹈病時產生了許多醫療該疾病的想法，卻苦于沒有合適的大動物模型進行試驗，亨廷頓舞蹈病基因敲入豬模型將能夠用于亨廷頓舞蹈病、老年癡呆、帕金森綜合征等的治療研究，這是一個里程碑式的成果。