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世界首例神經(jīng)疾病模型豬誕生 推動(dòng)阿爾茲海默癥等疾病治療

圖為亨廷頓舞蹈病基因敲入豬 圖片來(lái)源:科普中國(guó)
中國(guó)科學(xué)院消息,經(jīng)過(guò)四年努力,廣東科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)首次利用基因編輯技術(shù)(CRISPR/Cas9)和體細(xì)胞核移植技術(shù),成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬。它能精準(zhǔn)模擬出人類神經(jīng)退行性疾病,為治療亨廷頓舞蹈病、老年癡呆等疾病提供穩(wěn)定、可靠的動(dòng)物模型,推動(dòng)藥物篩選和治療方案制定。該項(xiàng)成果于今年北京時(shí)間3月30日凌晨在線發(fā)表于《細(xì)胞》雜志上。
作為世界首例亨廷頓病基因敲入豬模型,科研人員介紹,將推動(dòng)我國(guó)發(fā)展出大動(dòng)物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈,促進(jìn)針對(duì)阿爾茲海默癥、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病,以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進(jìn)程。同時(shí),該動(dòng)物模型可用于干細(xì)胞治療等手段的臨床前評(píng)價(jià),最終造福于人類。
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